Il business dello sviluppo e della vendita di farmaci è un settore enorme, con le aziende che generano miliardi di entrate ogni anno. Globalmente, le vendite di farmaci da prescrizione dovrebbero superare i 1.3 trilioni di dollari nel 2018. Le vendite nel settore farmaceutico sono superiori al prodotto interno lordo di 15 paesi, messi insieme. Per alcune persone, in particolare quelle con malattie rare, il costo di questi farmaci di vita può essere caro. I farmaci orfani, farmaci progettati per curare malattie vissute da poche persone, possono facilmente costare bene nelle sei cifre.
Alcune compagnie assicurative non copriranno tutto o una parte significativa di questi farmaci, lasciando le famiglie e le persone colpite a gestire i costi stessi. Questo è un onere finanziario significativo per molti e ha causato un grande controllo sull'industria.
Alcune misure sono state messe in atto per compensare i costi, come le organizzazioni senza scopo di lucro ei programmi di assistenza con prescrizione. Mentre questi possono essere utili per alcuni, una grande percentuale di persone non si qualifica e deve pagare di tasca propria per questi farmaci salvavita.
01 Glybera
Il suo creatore, UniQure, ha dichiarato nel 2017 che non avrebbe rinnovato l'autorizzazione alla commercializzazione del farmaco in Europa. Nonostante il suo prezzo altissimo, Glybera non ha mai preso piede a causa della domanda estremamente limitata dei pazienti.
02 Soliris
Soliris può costare ai pazienti fino a $ 700.000 all'anno, un farmaco efficace usato per il trattamento dell'emoglobinuria notturna parossistica. Solo 8.000 persone nel mondo hanno la condizione. La malattia distrugge i globuli rossi, causando infezioni, anemia e coaguli di sangue ai pazienti.
A settembre 2017, le autorità canadesi hanno ordinato al produttore Alexion Pharmaceuticals di abbassare il prezzo di Soliris, definendolo eccessivo.
03 Elaprase
Elaprase è usato per trattare la Sindrome di Hunter, una condizione straordinariamente rara che colpisce solo 500 persone negli Stati Uniti che inibisce la funzione cerebrale e lo sviluppo fisico. Il costo annuale per il farmaco è di oltre $ 500.000.
04 Naglazyme
Naglazyme è usato per trattare la Sindrome di Maroteaux-Lamy, una condizione che colpisce i tessuti connettivi. I sintomi più comuni includono nanismo, sviluppo inibito, problemi cardiaci e danni cerebrali. Il farmaco costa oltre $ 365.000.
05 Cinryze
Cinryze tratta una condizione chiamata angioedema, una malattia che colpisce una persona su 50.000 negli Stati Uniti. Con un costo di $ 350.000 all'anno, la droga gestisce il gonfiore delle mani, della gola e dello stomaco.
06 Folotyn
Folotyn è una terapia per una rara forma di cancro chiamata linfoma a cellule T. È considerato un trattamento di ultima istanza che dura sei settimane. Ad un costo di oltre $ 320.000, non è stato dimostrato che prolunghi la vita per molto tempo, quindi viene solitamente utilizzato solo in circostanze estreme.
07 Acthar
Acthar è stato prescritto per il trattamento di spasmi o convulsioni infantili. Questa condizione colpisce tipicamente bambini di età compresa tra i 4 e gli 11 mesi, ma Acthar è approvato per il trattamento di bambini fino a due anni. È anche usato per trattare una varietà di condizioni negli adulti, inclusa la sclerosi multipla. Costa oltre $ 200.000 all'anno.
Uno studio del 2017 del Journal of American Medical Associaton ha messo in discussione l'efficacia di Acthar, suggerendo che non era più efficace di altri trattamenti meno costosi disponibili.
08 Myozyme
Myozyme è un trattamento per Pompe, una malattia rara e talvolta fatale che attacca il cuore e i muscoli scheletrici. Quando colpisce i neonati, la mortalità colpisce spesso nel primo anno. Myozyme è un enzima specifico del glicogeno lisosomiale che negli studi ha aumentato la sopravvivenza e ridotto la dipendenza dei pazienti dai ventilatori. Il suo costo annuale è compreso tra $ 100.000 e $ 300.000 all'anno. Al momento non è disponibile negli Stati Uniti