Tuttavia, tutti gli esempi e le prove fino ad oggi coinvolgono la terapia cellulare somatica .
Cioè, cambiano solo la genetica delle cellule nel paziente tranne lo spermatozoo o le cellule uovo.
Preoccupazioni di terapia genica di linea germinale
La terapia genica sulle cellule germinali genera molte controversie perché ogni cambiamento diventa ereditabile (dal momento che la progenie riceve il DNA manipolato). Ciò rende possibile, ad esempio, non solo correggere un difetto genetico che causa la sindrome del ragazzo bolla nel paziente, ma anche eliminare definitivamente il difetto nelle successive generazioni di quella famiglia. Questo esempio è una malattia genetica relativamente rara, ma ce ne sono molti altri, ad esempio, la malattia di Huntington o la distrofia muscolare di Duchenne, che sono più comuni e potrebbero, teoricamente, essere eliminati nelle famiglie affette da questi disturbi.
Mentre l'eliminazione completa di una malattia in una famiglia è un beneficio spettacolare, la preoccupazione è che, se si verifica qualcosa di imprevisto (come la leucemia, la malattia è stata introdotta in alcuni dei primi gruppi di bambini trattati per una sindrome da immunodeficienza utilizzando un approccio di terapia genica) , il problema genetico viene trasmesso ai nascituri delle generazioni future.
La preoccupazione di propagare gli errori germinali o gli effetti collaterali della genoterapia alle generazioni future è di per sé abbastanza grave da bloccare qualsiasi considerazione sulla terapia genica germinale, ma gli errori non sono l'unico problema.
I miglioramenti genetici non sono una preoccupazione ora
Un'altra preoccupazione è che questo tipo di manipolazione potrebbe aprire la possibilità di inserire geni per fornire caratteristiche benefiche percepite, come una maggiore intelligenza, una tendenza all'altezza o anche specifici colori degli occhi.
Tuttavia, la preoccupazione morale sull'uso di questa tecnologia per i miglioramenti genetici non è in realtà una questione pratica immediata in quanto la scienza non ha una conoscenza abbastanza precisa della genetica implicata nella maggior parte di questi tipi di caratteristiche complesse da rendere approcci terapeutici genetici per alterarne anche fattibile a questo punto.
Controversie sulle terapie per la germinazione e il metodo scientifico
Alla fine degli anni '90 ci fu una quantità significativa di discussioni riguardanti il potenziale della terapia genica germinale e le preoccupazioni etiche che lo accompagnano. C'erano una serie di articoli che trattano questo argomento in Nature e nel Journal of National Cancer Institute. L'Associazione Americana per l'Avanzamento della Scienza organizzò persino il Forum sugli Interventi sulle Germe umane nel 1997, dove i rappresentanti scientifici e religiosi sembravano concentrarsi su ciò che dovrebbe o non dovrebbe essere fatto, piuttosto che sullo stato attuale della scienza in quel punto.
È interessante notare, tuttavia, c'è poca discussione in corso sulla terapia germinale. Forse la tragedia di Jesse Gelsinger, che è morto a causa di una grave reazione allergica durante un trial di terapia genetica all'Università della Pennsylvania nel 1999, e lo sviluppo imprevisto della leucemia con i bambini trattati per un disturbo immunitario nei primi anni 2000 hanno generato un certo livello di umiltà, e ha prodotto un migliore apprezzamento degli attenti controlli e della cauta procedura sperimentale.
L'enfasi attuale sembra essere più sulla produzione di risultati solidi e procedure solide su cui costruire rispetto a spingere l'involucro in avanti per ottenere nuove cure spettacolari. Certamente, si verificheranno risultati sbalorditivi ma, per produrre trattamenti pratici e sicuri, sono necessari molti studi scientifici rigorosi, metodici e spesso faticosi.
Potenziale futuro per le terapie a base di germe
Man mano che i progressi nel campo avanzano, tuttavia, e la manipolazione genetica umana diventa più robusta, prevedibile e di routine, sicuramente la questione delle terapie germinali riemergerà. Molti già tracciano chiare divisioni e linee guida su ciò che è ammissibile o meno. Ad esempio, la chiesa cattolica ha emanato linee guida specifiche sul tipo di terapia genica che ritiene appropriata.
Pochi sarebbero stati abbastanza temerari da prendere in considerazione gli studi terapeutici di linea germinale oggi, data la nostra attuale limitata comprensione di questa procedura molto complessa.
Anche se i ricercatori dell'Oregon stanno perseguendo attivamente una forma molto specializzata di terapia genica germinale che altera solo il DNA suddiviso in compartimenti nei mitocondri. Anche questo lavoro, tuttavia, ha suscitato critiche. Anche con una migliore comprensione della genomica e della manipolazione genetica sin dal primo test di terapia genica nel 1990, ci sono ancora grandi lacune nella comprensione.
È probabile che, alla fine, ci saranno motivi convincenti per intraprendere terapie di linea. La creazione di linee guida su come le future applicazioni della terapia genica dovrebbero essere regolate, tuttavia, si baserebbe solo su speculazioni. Possiamo solo intuire le nostre capacità e conoscenze future. La situazione reale, quando arriverà, sarà diversa e probabilmente cambierà le prospettive sia etiche che scientifiche.